Le gliome de faible degré de malignité est le type le plus courant de tumeur solide du système nerveux central chez l’enfant. Au Canada, on estime son incidence à 1,41 cas pour 100 000 personnes-années. Chez certains enfants, une intervention chirurgicale curative est possible, en fonction du siège et des caractéristiques de la tumeur. Toutefois, chez beaucoup d’autres, la maladie évoluera pour devenir chronique et il faudra recourir à la chimiothérapie ou à des traitements ciblés, voire parfois à la radiothérapie.
En médecine de précision, le diagnostic compagnon est un outil essentiel. Il s’agit d’un dispositif médical qui aide à évaluer des informations indispensables au sujet de l’innocuité et de l’efficacité clinique d’un produit pharmaceutique ou biologique correspondant. La plupart des diagnostics compagnons classiques sont toutefois limités, car ils ne permettent pas d’effectuer des tests multigéniques ou d’évaluer un grand nombre de modifications génomiques à la fois pour orienter le diagnostic précis d’une maladie et les décisions relatives à sa prise en charge.
Cet avis de mise en œuvre en contexte de pénurie de médicament résume les données probantes sur l’efficacité et l’innocuité de différentes options de traitement contre le cancer médullaire de la thyroïde et propose des options à privilégier advenant une pénurie de vandétanib à 100 mg.