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Les projets affichés comme étant « en cours » en sont à diverses étapes de réalisation. Ces produits sont soumis à des processus et des calendriers différents, et donc, le temps requis avant l’affichage du rapport final varie en conséquence et le délai de réalisation peut varier. Renseignez-vous davantage au sujet des Projets en cours.

Newborn screening - Drugs for Rare Diseases Strategy

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L'efficacité et l'innocuité des traitements contre la gonorrhée sans complication

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Question(s)

  1. Quelles sont l’efficacité théorique ou clinique et l’innocuité de la ceftriaxone, du céfixime, de la gentamicine et de la ciprofloxacine (quel que soit le schéma posologique, administrés en monothérapie ou en combinaison avec l’azithromycine) dans le traitement de la gonorrhée sans complication chez l’adolescent ou l’adulte?
  2. Quelles sont l’efficacité théorique ou clinique et l’innocuité du céfixime :a. administration d’une seule dose comparativement à l’administration de doses multiples dans le traitement de la gonorrhée sans complication chez l’adolescent ou l’adulte;b. administration d’une seule dose ou de doses multiples sur plusieurs jours comparativement à l’administration d’une ou de multiples doses de ceftriaxone dans le traitement de la gonorrhée sans complication chez l’adolescent ou l’adulte?

Messages clés

La gonorrhée est la deuxième infection transmissible sexuellement la plus courante au Canada. Causée par la bactérie Neisseria gonorrhoeae, elle se traite par des antibiotiques. Cependant, la hausse de la résistance aux antimicrobiens vient compliquer la mise en uvre des recommandations en vigueur en matière de traitement. Nous avons cherché à recenser et à résumer la documentation publiée depuis 2016 comparant l’efficacité clinique et l’innocuité de différents traitements contre l’infection à N. gonorrhoeae sans complication de l’urètre, du col de l’utérus, du rectum, du pharynx et de l’il chez les adolescents et les adultes, y compris les personnes enceintes. Nous avons interrogé des ressources clés, y compris des bases de données de références de revues, et avons effectué une recherche ciblée sur Internet pour trouver des données probantes pertinentes. Cet examen rapide comprend quatre essais contrôlés randomisés et un rapport d’accompagnement, tous publiés depuis 2019. Les études effectuent les comparaisons de traitements suivantes : gentamicine en combinaison avec l’azithromycine contre ceftriaxone en combinaison avec l’azithromycine, gentamicine en monothérapie contre ceftriaxone en monothérapie, et ceftriaxone en monothérapie contre ceftriaxone en combinaison avec l’azithromycine. On déplore un manque de données probantes comparatives évaluant l’efficacité clinique et l’innocuité des antibiotiques contre l’infection à N. gonorrhoeae. La plupart des participants aux études retenues sont des hommes cisgenres; ainsi, les femmes et les personnes aux identités de genre diverses ne sont pas bien représentées. En outre, aucun essai ne comprend d’adolescents de moins de 16 ans ni de personnes enceintes. Toutes les études ont été menées en Europe; il n’est donc pas certain que leurs résultats s’appliquent au contexte clinique canadien. D’autres essais cliniques randomisés portant sur des populations diversifiées sont nécessaires pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de la gentamicine, du céfixime et de la ciprofloxacine (en monothérapie ou en combinaison avec l’azithromycine). Il faudra également poursuivre les recherches pour évaluer l’efficacité clinique et l’innocuité du céfixime à dose unique par rapport au céfixime à doses multiples.

Le passage d’un inhibiteur du peptide lié au gène de la calcitonine à un autre dans la prophylaxie de la migraine

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Question(s)

  1. ​Quelle est l'efficacité des inhibiteurs du CGRP utilisés en prophylaxie de la migraine chez les personnes ayant connu un échec thérapeutique avec un autre inhibiteur du CGRP?

Messages clés

Plusieurs préparations de médicaments ciblant le peptide lié au gène de la calcitonine (CGRP) sont offertes au Canada dans la prévention de la migraine. Cet examen rapide porte sur les données probantes concernant l’efficacité de différents inhibiteurs du CGRP après l’échec d’un ou deux médicaments de cette classe en raison d’un manque d’efficacité ou de tolérabilité.

L’examen comprend une revue systématique portant sur sept études non randomisées, trois études non randomisées supplémentaires et deux lignes directrices cliniques, toutes publiées depuis 2020. Les études retenues portent toutes sur l’évolution du nombre de jours de migraine mensuels après le passage à un nouvel inhibiteur du CGRP. Nous n’avons trouvé aucune étude économique.

De façon générale, les résultats montrent que les patients connaissent une amélioration avec le deuxième inhibiteur du CGRP sur le plan des épisodes de migraine signalés. Toutefois, les lignes directrices concluent qu’il n’y a pas suffisamment de données à l’appui pour considérer cette pratique comme étant fondée sur des données probantes.

Toutes les études, y compris les lignes directrices cliniques, ont été menées dans d’autres pays; il n’est donc pas certain que leurs résultats soient applicables aux patients au Canada.

Les études comportent toutes des lacunes méthodologiques très importantes et leurs résultats ne peuvent pas être considérés comme concluants. En particulier, aucune des études primaires ne comprend de témoin, de sorte qu’on ne peut exclure un possible biais dû à une régression vers la moyenne.

Dans l’ensemble, les études incluses ne fournissent pas d’indications claires sur l’efficacité des inhibiteurs du CGRP utilisés en prophylaxie de la migraine chez les personnes ayant connu un échec thérapeutique avec un autre inhibiteur du CGRP.

Methodology for Ethics Analysis in Pharmaceutical Reimbursement Reviews

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Le rapport cout/efficacité du vaccin antipneumococcique conjugué chez l’adulte à risque âgé de 18 à 64 ans

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Quel est le rapport cout/efficacité du vaccin antipneumococcique conjugué chez l’adulte âgé de 18 à 64 ans présentant un risque élevé d’infection invasive à pneumocoques?

La supplémentation en choline chez les nourrissons, les enfants et les personnes enceintes

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Question(s)

  1. Quelle est l'efficacité clinique de la supplémentation en choline pendant la grossesse sur la santé des nourrissons et des enfants?
  2. Quelle est l'efficacité clinique de la supplémentation en choline chez les nourrissons et les enfants ayant subi une exposition prénatale à l'alcool ou souffrant de troubles causés par l'alcoolisation ftale?
  3. Que disent les lignes directrices fondées sur des données probantes concernant le recours à la supplémentation en choline chez les nourrissons, les enfants ou les personnes enceintes?

Messages clés

Quelle est la situation?

La choline est un nutriment essentiel produit par les humains et les animaux. Elle joue un rôle important pendant la grossesse, la croissance du fœtus et le développement du cerveau et du système nerveux. La plupart des gens n’en consomment pas suffisamment dans leur alimentation.
 

Les troubles causés par l’alcoolisation fœtale (TCAF) sont un ensemble d’affections dans lesquelles le fœtus a été exposé à l’alcool, et qui affectent la mémoire, l’apprentissage et le développement depuis la petite enfance jusqu’à l’âge adulte. 

Les suppléments de choline sont des produits utilisés pour compléter une alimentation pauvre en choline. Étant donné le rôle de la choline dans le développement du fœtus, ces suppléments pourraient constituer une intervention pour soutenir une grossesse saine ou atténuer les effets néfastes de l’exposition prénatale à l’alcool sur le développement de l’enfant, à condition que leur efficacité soit étayée par des données probantes.

Qu’avons-nous fait?

Afin d’éclairer les décisions concernant l’utilisation et le moment de la supplémentation en choline pour soutenir les résultats sur la santé chez les nourrissons et les enfants, l’Agence des médicaments du Canada a cherché à recenser et à résumer la documentation sur l’efficacité et l’innocuité de cette intervention administrée aux personnes enceintes ou aux enfants ayant subi une exposition prénatale à l’alcool ou présentant un TCAF. Nous avons également tenté de recenser les recommandations fondées sur des données probantes concernant le recours à la supplémentation en choline chez ces populations.

Nous avons interrogé des ressources clés et avons effectué une recherche ciblée sur Internet pour trouver des données probantes pertinentes publiées depuis 2014. Une personne examinatrice a passé en revue les articles en fonction de critères d’inclusion prédéfinis, a effectué une évaluation critique des études retenues et a rédigé un résumé narratif des résultats.

Qu’avons-nous trouvé?

Nous avons trouvé peu de publications sur ce sujet, et plusieurs études avaient une faible puissance statistique et des résultats imprécis. Les données probantes cliniques sont hétérogènes sur divers plans : administration de la choline à la personne enceinte ou à l’enfant, groupes d’intervention comparés, expositions cliniques ou diagnostics de la population étudiée, moment et durée de la supplémentation en choline, résultats mesurés et âge des enfants au cours du suivi.

En ce qui concerne la supplémentation en choline chez les personnes enceintes en bonne santé, les données probantes sont partagées quant aux résultats neurocognitifs et neurodéveloppementaux et aux symptômes comportementaux chez le nourrisson et l’enfant; il n’y a que peu ou pas de différences quant aux résultats en matière d’innocuité.

En ce qui concerne la supplémentation en choline chez les personnes enceintes exposées à l’alcool, les données probantes sont partagées quant aux résultats neurocognitifs et neurodéveloppementaux ainsi qu’à la taille du corps et des régions du cerveau chez le nourrisson et l’enfant; des effets secondaires mineurs sont signalés.

En ce qui concerne la supplémentation en choline chez les enfants atteints de TCAF, la plupart des données probantes montrent peu ou pas de bénéfices sur les plans neurocognitif et neurodéveloppemental, ainsi que sur la structure du cerveau; des données probantes limitées font état d’une odeur corporelle de poisson prononcée et d’autres symptômes indésirables non spécifiés chez les enfants ayant reçu de la choline.

Des lignes directrices fondées pour la plupart sur des données probantes de faible qualité ou sur des avis d’experts recommandent que toutes les personnes enceintes, y compris celles atteintes de diabète gestationnel ou ayant une alimentation végétalienne ou végétarienne, augmentent leur apport en choline soit dans leur alimentation ou par la prise de suppléments.

Nous n’avons pas trouvé de données probantes sur l’efficacité clinique de la supplémentation en choline chez les nourrissons atteints de TCAF ou de lignes directrices sur cette intervention chez les nourrissons ou les enfants atteints de TCAF qui répondaient aux critères d’inclusion de notre rapport.

Qu’est-ce que ça signifie?

Les professionnels de la santé et les décideurs peuvent utiliser ces données probantes pour éclairer les décisions concernant le bienfondé d’intégrer dans leur pratique une supplémentation en choline pour les personnes enceintes, ou pour les nourrissons et les enfants atteints de TCAF.

Il pourrait être nécessaire de concilier le fait connu que l’apport en choline est faible au sein de la population et important pour le développement du fœtus, et les données probantes relevées sur l’efficacité clinique de la supplémentation, qui sont limitées et partagées chez toutes les populations de patients évaluées.

Il peut être important d’examiner attentivement les éléments suivants pour éclairer les décisions relatives à la pertinence de la supplémentation en choline : le plan de soins et les autres interventions intensives et simultanées chez les enfants atteints de TCAF; la stigmatisation et les défis auxquels sont confrontés les personnes enceintes et les enfants dans le contexte de l’exposition prénatale à l’alcool; les pratiques alimentaires culturelles; et l’accessibilité, le cout et la disponibilité des suppléments.
 

Les interférons, l’acétate de glatiramère et la minocycline dans le traitement de la sclérose en plaques cyclique et du syndrome clinique isolé

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Question(s)

  1. Quelle est l'efficacité clinique de la minocycline dans le traitement de la sclérose en plaques cyclique?
  2. Quelle est l'efficacité clinique de la minocycline dans le traitement du syndrome clinique isolé?
  3. Quelle est l'efficacité clinique de l'acétate de glatiramère dans le traitement du syndrome clinique isolé?
  4. Quelle est l'efficacité clinique de l'interféron bêta-1a dans le traitement du syndrome clinique isolé?
  5. Quelle est l'efficacité clinique de l'interféron bêta-1b dans le traitement du syndrome clinique isolé?
  6. Que disent les lignes directrices fondées sur des données probantes au sujet du recours à la minocycline dans le traitement de la sclérose en plaques cyclique ou du syndrome clinique isolé?
  7. Que disent les lignes directrices fondées sur des données probantes au sujet du recours à l'acétate de glatiramère et aux interférons bêta-1a ou bêta-1b dans le traitement du syndrome clinique isolé?

Messages clés

Quelle est la situation?

La sclérose en plaques est une maladie auto-immune chronique qui endommage les cellules du système nerveux central. La forme cyclique se caractérise par des poussées (épisodes d’apparition ou d’aggravation des symptômes) suivies de périodes de récupération partielle ou complète (rémission). Le syndrome clinique isolé est le premier épisode de symptômes cliniques et de signes objectifs évoquant une sclérose en plaques. Ce syndrome dure au moins 24 heures et ne comporte ni fièvre ni infection.

Parmi les traitements modificateurs de la maladie pour la sclérose en plaques, on trouve l’interféron bêta-1a, l’interféron bêta-1b et l’acétate de glatiramère.

La minocycline est un antibiotique qui pourrait jouer un rôle dans le traitement de la sclérose en plaques. Il est important de comprendre ses effets bénéfiques et néfastes possibles chez les personnes atteintes de syndrome clinique isolé et de sclérose en plaques cyclique afin de clarifier son éventuel rôle dans ce contexte.

Qu’avons-nous fait?

Ce rapport se veut une mise à jour de deux rapports réalisés en 2019. Nous résumons les données probantes concernant l’efficacité clinique de l’acétate de glatiramère, de l’interféron bêta-1a et de l’interféron bêta-1b dans le traitement du syndrome clinique isolé, ainsi que de la minocycline dans le traitement du syndrome clinique isolé et de la sclérose en plaques cyclique. Nous résumons également des lignes directrices fondées sur des données probantes.

Nous avons interrogé des ressources clés, y compris des bases de données de références de revues, et avons effectué une recherche ciblée sur Internet pour trouver des données probantes pertinentes publiées depuis 2019. Une personne examinatrice a passé en revue les articles en fonction de critères d’inclusion prédéfinis, a effectué une évaluation critique des études retenues et a rédigé un résumé narratif des résultats.

Qu’avons-nous trouvé?

Nous avons relevé une revue systématique évaluant l’innocuité de l’interféron bêta-1a et de l’acétate de glatiramère chez les personnes présentant un syndrome clinique isolé.

Chez ces personnes, les évènements indésirables graves et les abandons pour cause d’évènements indésirables sont semblables avec l’interféron bêta-1a et avec le placébo.

Toujours chez les personnes présentant un syndrome clinique isolé, les évènements indésirables graves sont semblables avec l’acétate de glatiramère et avec le placébo, tandis que les abandons pour cause d’évènements indésirables sont plus fréquents avec l’acétate de glatiramère qu’avec le placébo.

Nous n’avons pas trouvé d’études publiées depuis nos précédents rapports évaluant l’efficacité clinique de l’interféron bêta-1a, de l’interféron bêta-1b, de l’acétate de glatiramère ou de la minocycline chez les personnes présentant un syndrome clinique isolé, ou de la minocycline chez les personnes atteintes de sclérose en plaques cyclique. Nous n’avons pas non plus trouvé de lignes directrices fondées sur des données probantes publiées depuis nos rapports précédents.

Qu’est-ce que ça signifie?

Étant donné le manque de données probantes recensées dans ce rapport, il n’est pas certain que l’interféron bêta-1a, l’interféron bêta-1b, l’acétate de glatiramère et la minocycline soient des traitements efficaces du syndrome clinique isolé, ou que la minocycline soit un traitement efficace de la sclérose en plaques cyclique.

Il faudra d’autres études pour comprendre l’efficacité clinique de l’interféron bêta-1a, de l’interféron bêta-1b, de l’acétate de glatiramère et de la minocycline chez les personnes présentant un syndrome clinique isolé ainsi que de la minocycline chez les personnes atteintes de sclérose en plaques cyclique.

L’infliximab dans la prise en charge des effets toxiques liés aux traitements par des inhibiteurs de points de contrôle immunitaire

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Question(s)

  1. Y a-t-il des données probantes qui étayent le recours à l'infliximab dans les situations suivantes : 
    • effets toxiques gastro-intestinaux de grade 1 ou 2 chez les patients qui ne présentent pas de réponse au traitement intraveineux ou oral par des stéroïdes, l'absence de réponse étant définie comme une absence d'amélioration sur le plan clinique ou le besoin d'augmenter à nouveau la posologie alors qu'un schéma de diminution progressive avait été prescrit? 
    • effets toxiques non gastro-intestinaux induits par l'immunothérapie?
  2. L'utilisation de l'infliximab dans la prise en charge des effets toxiques induits par l'immunothérapie touchant le tractus gastro-intestinal ou d'autres organes est une utilisation hors indication. Quelle est la posologie habituelle (dose, nombre et fréquence d'administration par période donnée)?

Messages clés

Quelle est la situation?

Les inhibiteurs de points de contrôle immunitaire sont maintenant une option thérapeutique dans plusieurs types de cancers avancés, et ils sont associés à une importante amélioration de l'évolution de ces maladies.

Il arrive toutefois que les inhibiteurs de points de contrôle immunitaire surstimulent le système immunitaire, ce qui entraine divers effets secondaires, qu'on appelle évènements indésirables immunitaires (EII), pouvant atteindre plus d'un système.

Le principal traitement initial des EII consiste en l'administration de corticostéroïdes. Cependant, peu de données probantes étayent les méthodes de traitement des EII résistants aux stéroïdes. Le traitement des EII résistants aux stéroïdes passe notamment par une pause des IPCI et l'instauration d'immunsuppresseurs.

Les décideurs cherchent à comprendre l'utilisation de l'infliximab, un immunosuppresseur sélectif, dans la prise en charge d'EII résistants aux stéroïdes atteignant plusieurs organes.

Qu'avons-nous fait?

Nous avons recensé et résumé la documentation portant sur l'innocuité et l'efficacité de l'infliximab dans la prise en charge d'EII résistants aux stéroïdes. En raison des limites des données probantes, des études de tous types ont été incluses, notamment des études de cas et des études de séries de cas.

Une personne spécialiste de l'information a effectué une recherche de matériel publié entre le 1er janvier 2019 et le 8 avril 2024 dans des publications avec comité de lecture et des sources de littérature grise. Une personne examinatrice a passé en revue les références en fonction de critères d'inclusion prédéfinis, effectué une évaluation critique des études retenues et rédigé un résumé narratif des résultats.

Qu'avons-nous trouvé?

Les données probantes présentées dans ce rapport sont tirées de deux revues systématiques d'études de cas et d'études de série de cas, d'une étude de cohorte rétrospective et de 40 autres publications comprenant 29 études de cas et 11 études de séries de cas.

Nous avons trouvé quatre principaux EII, soit la colite, l'hépatite, la pneumonite et la myocardite.

Des données probantes de très faible qualité, surtout tirées d'études de cas et d'études de séries de cas, donnent à penser que l'infliximab pourrait être efficace dans le traitement de la colite à médiation immunitaire résistante aux stéroïdes, mais que son utilisation dans le traitement de l'hépatite soulève des préoccupations en raison des risques d'hépatotoxicité et de complications infectieuses. Les données probantes sont partagées quant à l'utilisation de l'infliximab dans le traitement de la pneumonite ou de la myocardite à médiation immunitaire.

De récentes lignes directrices consensuelles recommandent d'utiliser l'infliximab dans le traitement de première intention de la colite à médiation immunitaire résistante aux stéroïdes, mais pas dans le traitement de l'hépatite, en raison de risques d'hépatotoxicité et de complications infectieuses. L'utilisation de l'infliximab dans le traitement de la pneumonite est une option, alors que dans le traitement de la myocardite, cela reste à déterminer.

Habituellement, la posologie de l'infliximab est de 5 mg/kg, administré par voie intraveineuse; elle va dans certains cas jusqu'à 10 mg/kg. Le nombre de perfusions, le délai entre les perfusions et la durée du traitement dépendent de la réponse à l'infliximab, de même que du type et de la gravité des EII.

L'infliximab, par rapport au védolizumab, entraine un taux de réponse comparable pour la colite à médiation immunitaire, un taux supérieur de récidive de la colite et davantage d'hospitalisations, et ce, malgré un plus court délai de réponse clinique.

Le nabilone dans le traitement de la douleur chronique non cancéreuse

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Question(s)

  1. Quelles sont l'efficacité clinique et l'innocuité du nabilone dans le traitement de la douleur chronique non cancéreuse?
  2. Que disent les lignes directrices fondées sur des données probantes au sujet du recours au nabilone dans le traitement de la douleur chronique non cancéreuse?

Messages clés

Quelle est la situation?

On parle de douleur chronique lorsqu’une douleur dure plus de trois mois. Les affections suivantes sont des exemples de douleur chronique non cancéreuse : arthrose, lombalgie, douleurs musculosquelettiques, fibromyalgie et douleurs neuropathiques. Au Canada, environ une personne sur cinq vit avec de la douleur chronique.

Le nabilone (un cannabinoïde) est indiqué dans la prise en charge des nausées et vomissements sévères associés à la chimiothérapie anticancéreuse. Il est également utilisé pour soulager la douleur chronique non cancéreuse. Il est important de comprendre les effets bénéfiques et néfastes potentiels du nabilone chez les personnes souffrant de douleur chronique non cancéreuse afin d’appuyer la prise de décision.

Qu’avons-nous fait?

Nous avons cherché à relever, à résumer et à évaluer de manière critique la documentation comparant l’efficacité clinique du nabilone et à celle du placébo ou d’autres options pharmacologiques. Nous avons également cherché des lignes directrices fondées sur des données probantes formulant des recommandations sur le recours au nabilone dans le traitement de la douleur chronique non cancéreuse.

Nous avons interrogé des ressources clés, y compris des bases de données de références de revues, et avons effectué une recherche ciblée sur Internet pour trouver des données probantes pertinentes publiées depuis 2015. Une personne examinatrice a passé en revue les articles en fonction de critères d’inclusion prédéfinis, a effectué une évaluation critique des études retenues et a rédigé un résumé narratif des résultats.

Qu’avons-nous trouvé?

Nous avons trouvé une vue d’ensemble d’examens et deux revues systématiques évaluant l’efficacité clinique et l’innocuité du nabilone dans le traitement de la douleur chronique non cancéreuse.

Les données probantes portant sur l’efficacité clinique sont partagées, certaines études faisant état d’une atténuation de la douleur par rapport au placébo ou aux comparateurs actifs, tandis que d’autres ne trouvent aucune différence entre les groupes. Les effets indésirables sont plus fréquents chez les personnes souffrant de douleur chronique non cancéreuse recevant le nabilone que chez celles recevant un placébo, de l’ibuprofène ou de l’amitriptyline. Les effets indésirables sont plus fréquents chez les personnes recevant la dihydrocodéine ou la gabapentine que chez celles recevant le nabilone.

Il n’est pas certain que le nabilone soit un traitement efficace chez les personnes souffrant de douleur chronique non cancéreuse en raison des résultats divergents et des limites méthodologiques des études retenues.

Nous avons trouvé un ensemble de lignes directrices contenant une recommandation sur le nabilone et deux ensembles contenant des recommandations sur les cannabinoïdes en général. Les premières lignes directrices déconseillent l’utilisation du nabilone en contexte de douleur chronique. Quant aux lignes directrices portant sur les cannabinoïdes, un ensemble recommande de proposer un essai de cannabinoïdes non inhalés (comme le nabilone) aux personnes souffrant de douleur chronique, et l’autre préconise d’éviter les cannabinoïdes chez les personnes souffrant d’arthrose et de lombalgie, et d’en discuter avec les personnes souffrant de douleurs neuropathiques.

Qu’est-ce que ça signifie?

Étant donné l’incertitude minant les données probantes cliniques, on conseille aux décideurs de prendre en compte d’autres facteurs tels que les couts, l’équité et les valeurs et préférences des patients dans la prise de décisions sur le recours au nabilone chez les personnes vivant avec de la douleur chronique non cancéreuse.